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遺傳性眼科疾病總論

視網膜疾病的基因治療

超過300個基因與遺傳性視網膜失養症相關，視網膜因血-視網膜屏障保護和體積小而成為基因治療理想目標。基因治療方法包括基因替換、基因編輯、基因靜默和修飾基因治療。

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