基因治療導讀

基因治療是通過修改或操控基因表現，用健康基因替換致病基因或引入新基因來治療疾病。眼科領域因免疫特權優勢，已成為基因治療臨床應用的重點領域。

病毒和非病毒載體將治療基因傳遞至目標細胞。腺相關病毒(AAV)因低免疫原性、長期基因表現和安全性，已成為眼科基因治療的首選載體。

視網膜疾病採用基因置換、基因沉默、基因編輯和調節基因四種策略治療。視網膜因血-視網膜屏障保護和神經元不更新特性，成為基因治療的理想靶點。

基因治療經歷起始、重大挫折、復甦三階段。當前面臨基因傳遞、免疫反應、致癌風險、高成本等挑戰，倫理規範和技術進步至關重要。